Amerikai kutatók szerint a csontvelő-transzplantáció egy új módszerével sikerült 10 felnőtt betegből kilencnél a sarlósejtes betegséget meggyógyítani.
A sarlósejtes betegség egy olyan öröklött kóros állapot, amely súlyos fájdalommal, szervkárosodással és a várható élettartam megrövidülésével jár. A sarlósejtes krízis alatt a beteg vörösvérsejtjei sarló alakúvá válnak. Ezek elzárják a kisereket és megakadályozzák, hogy az oxigén eljusson a test különböző részeibe. Emiatt elhalhat az oxigéntől elzárt testrész, a beteg stroke-ot kaphat, mellkasában, karjaiban, lábaiban és hasában súlyos fájdalom lép fel, vagy a beteg meg is halhat. A sarlósejtes betegség károsítja a vesét, a májat és a lépet is, így a betegek – különösen a gyermekek – sokkal hajlamosabbak a fertőzésekre.
A felnőtt sarlósejtes betegek általában nem alkalmasak a magas dózisú kemo- és radioterápia kezelésre, amely ahhoz szükséges, hogy előkészítsék őket a csontvelő-transzplantációra. Napjainkig a csontvelő-transzplantáció a sokkal rugalmasabb szervezetű gyermekek részére volt fenntartva, akiknek a szervezete még nem szenvedett annyi károsodást a sarlósejtes betegségtől.
Az új csontvelő-transzplantációs módszer lehetővé teszi a kevésbé kimerítő, transzplantációt megelőző rutin kezeléseket, melyeket még a súlyos sarlósejtes betegségben szenvedő felnőttek is jól tudnak tolerálni. A kezelések közé tartozik a profilaktikus (megelőző, védő) antibiotikumok alkalmazása, amely a gyulladásokkal veszi fel a harcot, a vértranszfúzió és a hydroxiurea-kezelés. (Ez utóbbi az egyetlen gyógyszer Amerikában, amelyet a gyógyszerfelügyelet – FDA – a sarlósejtes betegség kezelésére engedélyezett.)
Az amerikai kutatás kezdetén az orvosok 10 fő, 16-45 év közötti súlyos sarlósejtes betegségben szenvedő páciensnek alemtuzumab hatóanyagú ellenanyag-készítményt adtak, az immunrendszer T-sejtjeinek szuppresszálására, relatíve alacsony dózisú radioterápiát, valamint sirolimus-t, amely szintén immunszuppresszáns gyógyszer, és a kilökődést gátolja meg. A csontvelő-donorok testvérek voltak, vérükben a HLA-markerek (humán leukocita antigén) összeillőek voltak. A betegek egyike sem tapasztalt graft-versus-host (GVHD) betegséget, ami a csontvelő-átültetés egyik leggyakoribb és potenciálisan végzetes komplikációja, melyben a szervezet kilöki az új csontvelőt.
A kutatás kezdetét követő 30 hónappal később még minden beteg életben van, a tízből kilencnek sikeres volt az átültetése és gyakorlatilag a sarlósejtes betegségből gyógyultnak tekinthetőek az orvosok szerint.
Ez a 10 kiválasztott beteg volt a „betegek legbetegebbje”, néhányuk fájdalom és krízis miatt minden második héten kórházban volt. A kutatás bejezése után néhányuk visszament tanulni az iskolába, vagy dolgozni, egy betegnek pedig gyermeke született. Ez utóbbi igen nagy dolog, mivel a hagyományos csontvelő-transzplantációban a betegek nagy dózisú kemo- és radioterápiában részesülnek, ami tipikusan a termékenység rombolója. Az új módszer mellett alkalmazott kis dózisú radioterápia tehát nem okoz ilyen problémát.
A hagyományos csontvelő-transzplantáció úgy gyógyítja a sarlósejtes betegséget, hogy először kemoterápia és radioterápia használatával elpusztítják a beteg saját csontvelejét, amely a hibás vörösvérsejteket termeli. Az eltávolított csontvelőt egy donor csontvelejének őssejtjeivel helyettesítik, amely aztán átveszi a szerepet és új, egészséges vörösvérsejteket kezd el termelni.
A kutatók magyarázata szerint az új módszerű csontvelő átültetéskor nem pusztítják el a beteg minden saját csontvelejét, valamennyi megmarad és a donor csontvelővel együtt létezik, anélkül, hogy problémákat okozna. Ez azt jelenti, hogy az orvosoknak nem kell a beteg összes csontvelejét megölni ahhoz, hogy az új zavartalanul működhessen. Ez egyben azt is jelenti, hogy a beteg szervezet transzplantációra történő előkészítésekor lehetőség nyílik sokkal kevésbé toxikus anyagok használatára.
Bár a kutatásban részt vett összes beteg még mindig szed immunszuppresszív gyógyszereket, a kutatók remélik, hogy hamarosan leválaszthatják őket a gyógyszerekről.
A kutatás eredményének nagy a külföldi visszhangja. Egy libanoni professzor szerint az új eljárás ígéretesnek tűnik, különösen hogy olyan betegeket is be lehet vonni, akiknek nincs HLA-összeillő rokona. Egy másik vélemény szerint a múltban a súlyos sarlósejtes betegek ki voltak zárva a transzplantációs kutatásokból, mivel alkalmatlanok voltak a nagy dózisú kemoterápiára. Ez a friss kutatási eredmény lehetővé teszi, hogy a súlyos sarlósejtes betegeknél is őssejtátültetést alkalmazzanak.
