A
biológiai gyógyszerek - beleértve a
fehérje-alapú gyógyszereket, a monoklonális
antitesteket és vakcinákat is - bio-reaktorokban
készülnek, amelyek élő sejtek tenyésztett
vonalát tartalmazzák. (sejtvonal=a sejtvonal
a szervezet sejtjei egymásból történő
leszármazásának útja, ami leírható,
mint valami sok-sok, egymást követő generációt
megjelenítő sejtcsaládfa.)
A
neves Nature tudományos magazin szerint az Alnylam cég
most hoz létre egy új vállalkozást, az
Alnylam Bio-terapeutika céget annak érdekében,
hogy az RNSi technológiát fejlessze és
gyógyszergyártó cégekkel karöltve
tökéletesítse azokat a sejttenyészeteket,
amelyeket biológiai gyógyszerek gyártásához
használnak.
Az
Alnylam cég szekventálta (dekódolta) a kínai
hörcsög petefészeksejt genomját (genom=egy
szervezet teljes örökítő információja,
amely DNS-ben, vagy RNS-ben van kódolva), a biológiai
gyógyszerek gyártásában legszélesebb
körben használt sejtvonalat, amelynek piaca kb. évi
100 milliárd dollár értékű. Példaként
említhető, hogy az Amgen cég vérszegénység
kezelésére használt Aranesp és a Roche
gyógyszergyár rákellenes gyógyszere, az
Avastin gyártásához is kínai hörcsög
petefészek sejtvonalat használnak.
Az
RNSi technológia a gyógyszerek felfedezésének
és kifejlesztésének egy új módszere,
kifejlesztőit 2006-ban orvostudományi Nobel-díjjal
tüntették ki. Az RNSi egy természetes génnémító
eljárás, amely a növény- és
állatvilágban létezik. Az Alnylam cég
jelenleg a kis interferáló RNS-ek sorozatát
készíti - olyan molekulákat, amelyek az RNS
interferenciát közvetítik - mégpedig azért,
hogy specifikus betegségeket célozzanak meg, úgy,
hogy azokat a fehérjéket, amelyek a betegség
keletkezéséért felelősek, megállítják.
A
cég által elvégzett vizsgálatok során,
amikor a génnémító technológiát
alkalmazták más pályákhoz - pl. a kínai
hörcsög petefészek sejthalál pályához,
vagy a programozott sejthalál pályához, vagy a
metabolikus pályához – bebizonyosodott, hogy a
technológia „40-60 %-os javulást hozott a sejt
életképességében, összehasonlítva
a kezeletlen sejtekkel”.
„Már
megmutattuk, hogy az RNSi technológiát hasznosítani
tudjuk sejtmódosításhoz, ami által a sejt
tovább él és sokkal több mindent csinál,
mint amennyit szükséges csinálnia.” – közölte
a cég vezérigazgatója.
Más
tudósok már korábban megmutatták, hogy az
RNSi technológia alkalmazásával laboratóriumi
körülmények között a kínai hörcsög
petefészek-fehérje termelését erőteljesen
növelni tudják. Egy szingapúri biotechnológia
mérnök azt nyilatkozta a Nature magazinnak, hogy a
kihívás az, hogy nagy volumenben ismételjék
meg ezt a sikert. Például egy bioreaktor kínai
hörcsög petefészeksejtek tízezreit
tartalmazza.
A
biológiai gyógyszergyártók nagy
érdeklődéssel figyelik ezeket a fejlesztéseket,
amelyekhez nagyon hasznos lehetne, ha megtalálnák azt a
módot, hogy a fehérje jelenlétét a
sejtvonalakban növeljék anélkül, hogy a gazda
sejtbankot megváltoztatnák. Kutatók szerint a
kínai hörcsög petefészkek a biotechnológiai
gyógyszerek gyártásának alapopciói,
ők az iparág „igáslovai”.
Egy
londoni biotechnológiai szakember szerint az amerikai Alnylam
cégnek be kell bizonyítania, hogy az alkalmazandó
RNSi technológia a betegeknek beadott gyógyszerek
minőségét és tisztaságát nem
változtatja meg. Más szakemberek véleménye
szerint a RNSi technológiát azért kell
alkalmazni, hogy a biológiai gyógyszerek minőségét
és hatását tökéletesítsék.
Mindezekre az Alynlam vezérigazgatója azt válaszolta,
hogy a cég már most is így áll a
technológia alkalmazásához.
RNSi
technológia alkalmazásával a cég már
dolgozik is egy tüdőgyulladás típus, különböző
májrákfajták, a Huntington-kór és
az amyloidosis betegség (gyűjtőneve azon kórfolyamatoknak,
melyek közös sajátossága, hogy homogén,
vízben nem oldódó, elektronmikroszkóposan
sajátos fibrilláris szerkezetű fehérje rakódik
le egyes szövetekben) kezelésének
fejlesztésén. A cég egyik új gyógyszere
a háromfázisos klinikai tesztelés második
fázisába ért, a háromfázisos
tesztelést az FDA hatósági jóváhagyáshoz
szükséges.
